继 2024 年 8 月14日 Arrowhead 举办了关于减重领域的寡核苷酸药物布局和开发计划的研讨会（Part IV）之后（点击阅读原文《不怕贴秋膘！ALK7 siRNA 脂肪递送、精准减脂，鼎泰 KBI 打造影像学小蛮腰》），于 2024 年 10 月 7 日，Arrowhead 又举行了关于中枢神经系统（CNS）药物的网络研讨会（Part V）。
鼎泰集团对寡核苷酸药物的非临床研究有着丰富的经验，并持续高度关注该领域的最新进展。我们在 CNS 寡核苷酸药物的非临床药效学、药代动力学和毒理学研究方面积累了丰富的项目经验（点击阅读原文《寡核苷酸药物的中枢直接递送技术和常见组织病理学改变》），并承接和完成了多个经系统给药或 CNS 给药的寡核苷酸药物的评价。本期内容将第一时间同步本次研发日活动的最新动态，旨在为众多致力于 CNS 寡核苷酸药物的研发提供参考和支持。
■ 会议关键信息
治疗方法的扩展：会议强调了对中度疾病患者的治疗扩展，特别是使用 Tau PET 成像来识别治疗的窗口期。
新药物的开发进展：披露了针对阿尔茨海默病和其他神经退行性疾病的 ARO-MAPT 及 ARO-ATXN2 项目的最新进展，计划在 2025 年进行临床试验。
给药途径的选择：介绍了两种给药途径，包括鞘内给药（Intrathecal）和皮下给药（Subcutaneous ），并分析了它们在药物递送中的优势。
药物效果和耐受性：讨论了 ARO-ATXN2 的临床试验设计，重点在于安全性、药代动力学以及 ATXN2 蛋白在脑脊液中的水平。
RNA 治疗的潜力：强调了 RNA 疗法在神经退行性疾病中的应用潜力，特别是在针对难以用药物治疗的靶点方面的初步成果。
CNS 疾病的负担：讨论了神经退行性疾病（如阿尔茨海默病、肌萎缩侧索硬化症等）的巨大负担，并指出当前仅有少数疾病修正疗法。
未来的研究方向：探讨了神经退行性疾病的未来治疗方向，强调了基因组学和生物标志物开发在临床研究中的重要性。
■ 会议目标
深入探讨 Arrowhead 管线中未被充分重视的部分
详细介绍 TRiMTM 平台的最新进展
直接聆听参与相关项目 Arrowhead 团队的见解
收集外部医生对每个疾病领域的看法
■ 议程安排
介绍与议程概述（Vince Anzalone, CFA）
CNS Protfolio 组合及 IT 平台概述（Christy Esau, Ph.D.）
ARO-ATXN2 项目进展（James Hamilton, M.D., MBA）
用于 CNS 的皮下给药方法（Tao Pei, Ph.D.）
针对神经退行性疾病的 Tau 靶向研究（Christy Esau, Ph.D.）
早期 CNS 管线介绍（Christy Esau, Ph.D.）
阿尔茨海默病的临床评估与未满足的临床需求（Jose Soria, M.D.）
关键要点总结（Vince Anzalone, CFA）
问答环节
■ CNS Protfolio 组合及 IT 平台概述
■ ARO-ATXN2 项目进展
■ CNS TRiM 平台
■ 早期 CNS 管线
■ 未满足的临床需求
此次网络研讨会为 CNS 药物研发提供了重要的更新和深刻的见解，激励研究人员在该领域进行更深入的探索。通过分享当前的研究进展和未来的临床试验计划，会议旨在推动 CNS 寡核苷酸药物的研发进程。鼎泰团队将持续关注该领域的最新发展，并不断提升对 CNS 寡核苷酸药物的评估能力。
扫码添加好友，获取相关文献
官方微信
官方视频号
苏公网安备32011202001081 
法规政策
项目管理
Global
