针对本次FDA CGT产品非临床评价网络研讨会，鼎泰团队组织了系统的学习，并结合国内外指导原则、相关案例和具体在研产品的实际研究经验进行了理解和领会。在这个过程中，始终坚持原创，始终保持对科学评价和审评理念的高度敬畏，始终遵循将原则性的共性要求与具体产品的特殊研究需求相结合，始终追求为更多的客户提供科学、高效、满足监管要求的非临床研究。鼎泰集团将始终坚持开放分享、共同提升的态度，原创不易，如需转载，请注明来源。
整体来看，FDA强调非临床评价应考虑产品特性和拟开展的临床试验，基于科学性要求和个性化评价需求，选择合适的动物模型和研究设计；推进非临床研究的规范化和资源共享，与申请人保持良好沟通，共同推进CGT产品的科学评价和监管审评。
继前3期分享后，本期内容将继续分享本次会议中26个线上提问中的后13个问题的解答，以及鼎泰团队对这些业内普遍关注的重点难点和审评关注点问题的拓展理解。
本期分享的主要内容包括：
所有 AAV 载体 GT 产品是否都需要用 NHP 进行 DRG 毒性评价？
如毒性试验仅能在非 GLP 条件下进行，组织病理/生物分析是否仍建议遵循 GLP？
未见系统暴露的局部给药制剂仅开展局部毒理和生物分布试验是否足够？
FIH IND 是否需提供 SEND 格式的 GLP 毒理数据？其他需要以 SEND 提交的数据？
FDA 接受参考其他相似产品的剂量来制定临床起始剂量吗？
成瘤性试验是否应在 GLP 条件下进行？是否应采用临床给药途径？
如安全性研究无法遵循 GLP，FDA 的总体建议是什么？
FDA 对自体细胞治疗产品的 GLP 毒理试验样品的供者数量有何建议？
FDA 对 LNP 产品开展生殖毒性试验的必要性有何建议？
生物分布需要考察多个剂量吗？采用高于临床拟用剂量或模拟人体等效剂量？
未在美国开展 FIH 的 CGT 回美国申报时是否需开展桥接研究？
在 NHP 和啮齿类均观察到基因编辑产品的生物分布，仅通过啮齿类动物生殖发育毒性试验评估生殖系传播风险是否可以接受？
I 期和 II 期临床试验完成后，在何种情况下还需要开展非临床试验以支持 III 期临床或 BLA 申请？
会议中讨论的问题、答复以及鼎泰团队的解读预览（第4期）：
鼎泰团队将继续努力学习CGT等先进治疗产品的研发经验和监管要求，深入剖析和提炼其中的科学内涵，并将深入整理和专业理解转化为可指导本机构持续、高质量进行CGT产品研究的经验，为客户提供科学、高效、符合监管要求的非临床研究方案。我们期待与业界同行继续交流学习，共同推动CGT产品研发水平的提高，造福更多患者。
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