鼎泰助力 | 热烈祝贺鼎乐新为全球首款酶法工艺 siRNA 药物 DNV001 喜获 NMPA IND 临床试验通知书-鼎泰药研

鼎泰助力 | 热烈祝贺鼎乐新为全球首款酶法工艺 siRNA 药物 DNV001 喜获 NMPA IND 临床试验通知书

2025-04-14

2025年4月10日，由杭州鼎乐新为生物科技有限公司（以下简称“鼎乐新为”）自主研发的 I 类新药 DNV001注射液获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）临床试验默示许可（受理号CXHL2500095），拟用于血脂异常的治疗，包括以低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）升高为特征的成人原发性高胆固醇血症（杂合子型家族性和非家族性）或混合型血脂异常患者的治疗。鼎泰集团作为 DNV001 项目非临床研究工作的主要合作者对此表示衷心祝贺！

关于 DNV001 注射液

根据鼎乐新为公开信息，DNV001 是一种 GalNAc-siRNA，通过敲降肝脏细胞中 PCSK9 mRNA，从源头上阻断 PCSK9 的表达。DNV001 通过稳定性修饰延长了体内药效持续时间，并且采用上海兆维科技稳定的酶法工艺生产，率先实现了临床批次产品超高纯度，并大幅降低了生产成本，有望成为同类产品中同等高标准质量要求下单位生产成本最低的品种。

药学和临床前研究表明，DNV001 具有很好的稳定性、安全性和有效性，有望实现临床一年仅两次注射达到长效降脂的目标。本品在体外和体内试验中均显示出非劣于英克司兰（Inclisiran）的药理学活性，可显著降低细胞中的 PCSK9 mRNA 和蛋白水平，剂量依赖性长时间抑制转基因小鼠和食蟹猴血浆中 PCSK9 水平及食蟹猴血清中 LDL-C 水平。目前，更长周期毒理试验、与他汀药物联合用药毒理试验、生殖毒性试验等正在鼎泰集团开展中。

鼎泰集团助力 DNV001 注射液

等小核酸药物的非临床研究

作为鼎乐新为的合作伙伴，鼎泰集团凭借领先的专业技术、丰富的项目经验及优质资源，为 DNV001 注射液的非临床研究提供了支持 IND 申报的一体化非临床研究服务。我们合规、高质、高效地完成了 DNV001 项目的非临床药效学、药代动力学、安全性评价研究，并且优质完成了申报注册资料撰写等工作，加速助力该产品的药物开发进程。

鼎泰集团作为专病领域研发赋能的新型 CRO，一直致力于包括小核酸药物在内的前沿技术药物的安全性评价研究，已助力国内外多家新药研发企业实现小核酸药物的快速转化，涉及眼科、代谢、CNS 等多个疾病领域。

基于在小核酸药物领域的丰富项目经验，鼎泰团队对小核酸药物非临床相关的安全性评价、生殖发育毒性研究、药代动力学及药效学研究关注点进行了专业汇总，并与时俱进地深度追踪热点产品的研发历程、临床开发路径、审评关注点等，欢迎点击阅读与分享：科研干货

鼎泰集团部分小核酸药物项目评价经验：

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关于鼎乐新为

鼎乐新为成立于2024年6月，聚焦心血管代谢等慢性病领域的小核酸药物开发，将“以终为始”理念贯穿全流程开发，从立项阶段即以临床价值为导向，通过逆向转化思维规划研发路径，确保PCC分子具备明确开发前景。

公司整合核酸递送技术平台及稀缺性供应链资源，突破核酸药物靶向性、稳定性等核心难题，以TPP到CDP的方法论为基础，采用“并行开发”策略从临床开发协同推进药效学、毒理学与CMC工艺研究，显著缩短从分子优化到临床概念性验证的周期。2024年10月，顺利完成天使轮融资，正通过技术革新与资源整合，快速崛起为小核酸药物领域的新锐力量。

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