关于亨廷顿舞蹈症和ER2001注射液 亨廷顿舞蹈症是一种罕见的常染色体显性遗传性疾病,患者往往表现出神经功能障碍,运动、认知和精神异常。现有药物及手术治疗仅能缓解部分症状,无法实现彻底治愈。其致病机制为突变的亨廷顿蛋白(mHTT)在细胞内异常聚集形成大分子团,导致神经细胞死亡。降低mHTT蛋白被认为是治疗该病症的根本和最佳策略。艾码生物原创开发的First-In-Class I类创新药ER2001正是沿着这一治疗思路设计,并已获得FDA孤儿药资格认定。 据艾码生物官方披露,ER2001通过利用人体或动物体的自身器官组织作为生物反应器,在体内被“加工”成为活性形式的siRNA,并组装进入“生物反应器”同步产生的中枢神经系统靶向的内源外泌体中,经外泌体分泌“运输”到神经元细胞,降解其中亨廷顿蛋白(HTT)的mRNA,从而产生药效。艾码生物打造的第三代核酸递送技术平台保障了核酸药物递送的安全性,实现了对“核酸药物无肝外有效递送体系”的突破;同时也避免了工程化外泌体作为载体在体外生产的成本高、质控难度大、不稳定易降解、起效量高等问题。
鼎泰集团助力ER2001等核酸药物的非临床研究
鼎泰集团专业团队合规、高质、高效地完成了ER2001的非临床药代动力学、安全性评价(包括一般毒理学试验、局部毒性试验、免疫原性和免疫毒性试验、遗传毒性试验和安全药理学研究等),并且提供了SEND数据服务,快速助力该产品的中美IND 申报,大大加速ER2001的药物开发进程。 鼎泰集团凭借自身专业的技术水平、资源优势和丰富的项目评价经验,已助力国内外多家新药研发企业siRNA药物的快速转化,涉及眼科、中枢神经系统、代谢等多个疾病领域。 在以临床价值为导向的新药立项、研发、审评、审批趋势下,非临床研究及临床研究计划的科学规划和精心设计对小核酸候选药物的成功开发影响巨大。基于在小核酸药物领域的丰富项目经验,鼎泰团队对小核酸药物非临床相关的安全性评价、药代动力学、药效学研究关注点进行了专业汇总,并与时俱进地深度追踪热点产品的研发历程、临床开发路径、审评关注点等。鼎泰集团始终坚持以科学性为前提、药政策略为导向,我们时刻可以助力小核酸药物研发,提供从非临床到临床以及注册申报等一体化服务的深度赋能。