鼎泰助力 | 热烈祝贺中因科技AAV治疗药物ZVS203e注射液IND获受理-鼎泰药研

鼎泰助力 | 热烈祝贺中因科技AAV治疗药物ZVS203e注射液IND获受理

2023-11-23

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泰

助

力

据悉，北京中因科技有限公司（下称“中因科技”）的AAV基因治疗药物ZVS203e注射液，已于近期获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）IND申请受理，用于治疗视网膜色素变性。这是国内受理的首个体内AAV基因编辑治疗产品，鼎泰集团作为ZVS203e项目非临床研究的主要合作者对此表示衷心祝贺！

鼎泰集团助力ZVS203e注射液非临床研究

鼎泰团队高质量、高效率地完成了ZVS203e项目用于IND申请的非临床研究，包括药代动力学、毒性试验和安全药理研究，以及申报资料的精心撰写和药政策略咨询服务，全力支持其IND申请。精准的眼科给药技术是开展眼科药物非临床研究的前提，在ZVS203e项目开展中，鼎泰眼科团队凭借精准的转基因小鼠视网膜下腔注射方式顺利实现给药，保障了后续非临床研究的可靠性和有效性。此外，眼科团队已掌握视玻璃体腔注射、球结膜下注射等多种眼内给药方式，通过系统的眼科检查（裂隙灯、检眼镜、OCT、FP、FFA等）、组织病理检查和安全性评价等，成功积累了多项眼科药物评价经验。

对于此次ZVS203e注射液获IND受理的喜讯，鼎泰集团表示热烈祝贺，也期待不久将再次迎来顺利获批临床试验的好消息！

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关于ZVS203e注射液

据中因科技新闻稿，ZVS203e注射液是一款基于基因编辑技术开发的1类创新药，用于治疗RHO基因变异导致的视网膜色素变性，是国内受理的首个体内AAV基因编辑治疗产品。

视网膜色素变性（RP）是一种以感光细胞和色素上皮细胞共同发生退行性病变为特征的遗传性视网膜疾病。大多数患者儿童期或青少年期发病，临床初始表现是夜盲，随着病情进展视野进行性缩小伴中心视力下降，中老年时期影响黄斑而导致失明。公开资料显示，目前已知RP与超过100个不同基因的突变相关，具有典型的遗传异质性，通过导入正常基因，对突变基因进行替代或表达抑制治疗是此领域研究开发的热点。

鼎泰集团眼科一体化平台

在眼科药物或器械评价领域，鼎泰集团拥有从非临床到临床的一体化眼科研发赋能平台。建立了多种大/小动物疾病模型，配备有行业顶尖的检查、检测分析设备，搭建了深耕眼科数十年的核心科学家团队，积累了基因治疗类、抗体类、小分子类等多种眼科药物的非临床和临床评价经验。

眼科领域一体化研发赋能平台

多种属综合性眼科临床检查能力

眼科疾病领域一体化研发赋能平台

关于中因科技

北京中因科技有限公司是眼科基因治疗引领者，专业从事遗传眼病基因诊断和基因治疗药物开发的国家高新技术企业，致力于为遗传性眼病患者提供精准诊断和治疗“一站式”服务。中因科技基于诊断平台建立遗传眼病数据库及大队列，总结出中国患者的突变频谱，为药物研发提供治疗靶点；在此基础上开发具有独立自主知识产权的药物，包括基因替代治疗和基因编辑治疗，力争实现“从零到一”的突破。目前已建立靶标筛选、基础研究、动物实验验证、干细胞验证、AAV病毒研发和生产、临床试验运营和药物注册申报等完整的药物开发体系。

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