鼎泰集团助力舶望制药又一款siRNA药物BW-20805注射液临床试验申请获CDE受理-鼎泰药研

鼎泰集团助力舶望制药又一款siRNA药物BW-20805注射液临床试验申请获CDE受理

2023-09-14

据悉，舶望制药子公司杭州舶临医药科技有限公司的BW-20805 注射液临床试验申请已获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理。该产品用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，目前正在澳大利亚进行临床I期试验（点击阅读：鼎泰集团助力舶望制药第二款siRNA药物在澳洲获批临床）。

作为舶望制药的长期战略合作伙伴，鼎泰集团承担了BW-20805、BW00163的非临床研究，合规、高质、高效的一体化研发服务，助力其推进中、美、澳 IND申报。

小核酸药物被誉为“新药发展的第三次浪潮”，有望在更广泛的疾病治疗领域引领未来。鼎泰集团作为专病领域研发赋能的新型CRO，一直致力于包括小核酸药物在内的前沿技术药物的安全性评价研究。目前，已经积累了近 10 套siRNA项目的非临床研究经验，涉及眼科、代谢、CNS等多个疾病领域。根据小核酸药物本身分子设计的特点，非临床研究重点关注有各类化学修饰、核苷酸序列和/或不同递送系统引起的毒性，并结合药代动力学（含组织分布）特征、种属相关性、免疫激活特性等方面进行深度考量，以期加快药物的快速临床转化。

鼎泰集团已在往期文章中对小核酸药物非临床研究相关的安全性、药代动力学研究关注点进行了深度汇总，点击文字阅读文章：

01. 《寡核苷酸类药物免疫原性风险及评估策略》

02. 《浅谈ASO药物非临床安全性评估中的主要考量因素》

03. 《GalNAc-siRNAs药物ADME特性及PK-PD模型》

关于遗传性血管性水肿(HAE)

HAE是一种常染色体显性遗传的、以反复发作自限性组织水肿为特征的一种罕见且严重的遗传病，主要表现为反复发生的皮肤、呼吸道和内脏器官肿胀。当水肿发生于气道时，可致喉水肿，如果抢救不及时，可窒息死亡；当水肿发生于胃肠道，会类似急腹症的表现，常误诊为阑尾炎、急性胰腺炎等，导致急诊进行剖腹探查。

HAE的病因是患者血清中C1脂酶抑制因子（一种α2球蛋白）减少或功能缺损，以致C1过度活化，C4及C2的裂解失控，所生成的补体激肽增多，以致使微血管通透性增高，引起水肿。据相关研究发现，75%的病例是通过遗传发生，另外25%的发展是由于基因突变导致。

目前针对该疾病仅有一款来自武田制药的单克隆抗体药物——拉那利尤单抗注射液在国内上市。

关于舶望制药

舶望制药成立于2021年4月，由数位在siRNA药物开发领域经验丰富的海归科学家创立。该公司致力于开发新一代siRNA药物，为全球患者提供更好的治疗手段。据悉，舶望制药的团队在核酸序列设计、化学修饰、GalNAc递送技术、肝脏外递送技术、寡聚核酸合成、CMC等RNAi药物开发的全流程环节拥有多年专业经验。

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